درمان نابینایی با داروی نوترکیب

اداره  غذا و دارو (FDA)داروی لوکسترنا را برای درمان بینایی از دست رفته کودکان و بزرگسالان(Hereditary Retinal Dystrophies) تایید نمود.  Luxturna؛ اولین ژن درمانی تاییده شده در ایالات متحده است که هدف آن یک بیماری ناشی از جهش در یک ژن خاص است.

Luxturna با ارائه یک کپی طبیعی از ژن RPE65 به سلول های شبکیه کار می کند. سپس سلولهای شبکیه پروتئین طبیعی ای تولید می کنند که نور را به یک سیگنال الکتریکی تبدیل می کند تا بینایی را به بیمار بازگرداند. Luxturna از یک آدنو ویروس اصلاح شده با تکنیک DNA نوترکیب برای انتقال ژن RPE65 انسانی به سلول های شبکیه برای بازگرداندن بینایی استفاده می کند.

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm589467.htm

نخستین ژن درمانی برای بازگرداندن بینایی با داروی نوترکیب